Первая генная терапия для рака, одобренная FDA в августе 17 года, трансформирует лечение определенного вида рака у детей и молодых людей, заставляя собственные иммунные клетки пациента атаковать раковые клетки. И это всего лишь один из многих других препаратов, способных провоцировать иммунную систему пациента.
Карен Машке, Майкл Гусмано и президент Центра Гастингса Милдред Соломон описывают достижения в генном лечении лейкемии, оценивают проблемы и дают рекомендации в октябрьском выпуске американского вестника «Вопросы здравоохранения».
Новая терапия была разработана компанией Novartis для лечения детей и молодых людей с рецидивирующим или рефрактерным В-клеточным прекурсором острой лимфобластной лейкемии (ВСЕ). С помощью химерного рецептора-антигена (CAR) генетически перестраиваются собственные Т-клетки пациента, или лейкоциты в иммунной системе. Измененные лейкоциты затем вводят пациенту для атаки на раковые клетки.
Безопасность Кимрия (Kymriah)
Клинические исследования Novartis показали, что 52 из 63 пациентов были в состоянии ремиссии через три месяца после получения одноразовой инфузии лекарства. Однако у терапии также существуют неврологические и другие побочные эффекты, которые испытывают 76 % пациентов.
Авторы отмечают, что по мере того, как лечение рака c помощью CAR-терапии продолжает проверяться клиническими испытаниями, прежде чем получить одобрение FDA, должны быть тщательно изучены преимущества и риски, чтобы определить, являются ли потенциальные преимущества лечения оправданными, позволяя больным раком регистрироваться в медицинских исследованиях».
Необходимо также провести постмаркетинговое исследование безопасности и эффективности Кимрия.
Доступность генной терапии от Novartis
Авторы выражают обеспокоенность тем, что многие пациенты, которые могут извлечь пользу из терапии, не будут иметь к ней доступа — по крайней мере, на какое-то время. Это связано с дефицитом высокоспециализированных навыков медицинского персонала, необходимых для генетического реинжиниринга Т-клеток пациентов, введения инфузии и лечения серьезных побочных эффектов. Кимрия (Kymriah) будет доступна в сертифицированных лечебных центрах только в 16 штатах, всего по четыре в каждом штате. «Наличие меньшего количества мест с высококвалифицированным клиническим персоналом, в которых лечатся самые больные пациенты, является оптимальным для обеспечения высококачественной доставки комплексных процедур, но вначале будет серьезная проблема доступности данного вида лечения», — говорят авторы.
Цена CAR-терапии
«Даже если проблема ограниченной доступности может быть решена, цена лечения по-прежнему вызывает важные вопросы относительно обоснованности», — поясняется в статье. Генная терапия Кимрия (Kimriah) обойдется в 475 000 долларов за одноразовую инфузию, а одобрение FDA на терапию не гарантирует, что страховые компании будут компенсировать её стоимость.
«Если CAR-терапия окажется столь же безопасной и эффективной, как и другие недавние достижения, преимущества будут огромными, а спрос будет высоким», — пишут авторы. «Однако, как и в случае с другими недавними полезными, но дорогостоящими лекарствами, терапия Кимрия (Kymriah) может привести к более высоким расходам на здравоохранение и ограниченному доступу. Для того, чтобы общественность выиграла от достижений в лечении, не нарушая системы здравоохранения, этики и мудрых решений, политики должны успевать за наукой».
Читать также:
⇒ Иммунотерапия лейкемии в Израиле
⇒ Все лекарства для лечения лейкемии в Израиле
⇒ Персонализированное лечение рака
